英国南安普顿大学神经母细胞瘤抗体治疗新突破

根据一项临床试验的最新结果，对于初始治疗无效或复发的罕见神经母细胞瘤患儿，在常规化疗基础上加用抗体治疗可能带来新的希望。

这项名为BEACON的2期临床试验由国际研究团队共同完成——由伯明翰大学英国癌症研究临床试验单位统筹协调，并由南安普顿大学及南安普顿大学医院的朱丽叶·格雷教授主导执行。

发表于《临床肿瘤学杂志》的研究结果显示，针对高风险神经母细胞瘤患儿，在常规治疗基础上联合使用名为迪努妥昔单抗β的单克隆抗体，可使患者在完成六次疗程后肿瘤明显缩小。

采用“迪努妥昔单抗β+常规化疗”方案的患儿，其最佳客观缓解率显著提升。客观缓解率是衡量肿瘤完全消失或部分缩小患者比例的关键指标：单纯常规治疗组为18.2%，而联合治疗组提高至30.2%。

此外，联合治疗组患者的平均无进展生存期达到11个月，总生存期接近26个月；相比之下，常规治疗组这两项数据分别仅为4个月和17个月。

作为该研究的通讯作者，南安普顿大学癌症免疫治疗中心主任、南安普顿儿童医院小儿肿瘤专家朱丽叶·格雷教授表示：“这些结果令人振奋，将推动儿童神经母细胞瘤治疗方案的优化。我们正在通过BEACON-2试验继续探索迪努妥昔单抗β与化疗联合的‘化学免疫疗法’。目前该试验已在英国多家医疗中心开展，旨在优化治疗方案，让更多患儿获益。”

伯明翰大学英国癌症研究临床试验单位主任阿莫斯·伯克教授指出：“对于一线治疗无效或复发的神经母细胞瘤患儿，目前预后仍不理想。此项研究具有重要意义，有望提升这类患儿的生存率与生活质量。伯明翰大学将持续聚焦于为最需要的儿童群体探索前沿治疗方案。”

神经母细胞瘤好发于5岁以下儿童。据英国癌症研究会统计，英国每年约有100名0-14岁儿童确诊此病。本研究获得了英国癌症研究会、Imagine for Margo慈善基金会、英国儿童癌症研究会及Zoe4life基金会的共同支持。

该肿瘤起源于婴幼儿腹部的未成熟神经细胞，初期常表现为可触及的腹部肿块。约半数患儿会出现肿瘤扩散，转移至骨骼、皮肤及肝脏等部位。

BEACON试验共纳入65名平均年龄4岁的患者，其中28例为难治性（一线治疗无效）神经母细胞瘤，37例为复发性肿瘤。

除疗效指标外，研究团队还评估了治疗相关神经毒性。结果显示：联合治疗组约三分之一患儿出现嗜睡等轻度治疗相关症状（常规治疗组为9%）；两组重度（3级）神经毒性发生率均处于较低水平（联合组2.3% vs 常规组4.5%），无显著差异。

此前BEACON联盟发布的全球研究已证实，抗血管生成药物贝伐珠单抗联合化疗能显著缩小肿瘤。该发现直接影响了英国儿科肿瘤学界对神经母细胞瘤的治疗实践。目前正在推进的BEACON-2试验，将进一步探索含贝伐珠单抗与迪努妥昔单抗β的化学免疫疗法组合方案。