德国埃尔朗根-纽伦堡大学研究儿童重度再生障碍性贫血成功骨髓移植

在德国埃尔朗根-纽伦堡大学医院儿童与青少年医院肿瘤日间诊所的复诊中，菲利克斯几乎活力满溢，难以约束。谁能想到，就在成功进行骨髓移植之前，这样的场景还遥不可及。这一切的改变，源于一场与罕见疾病的艰难抗争。

2024年秋，当时年仅三岁的菲利克斯被确诊患有重度再生障碍性贫血（SAA）。这是一种由自身免疫反应引发的罕见骨髓衰竭疾病——他的免疫系统在对抗一次未知感染时“反应过度”，错误地攻击了自身骨髓中的造血干细胞，导致其几乎停止生产血液成分。对于菲利克斯的家庭而言，整个世界瞬间倾覆。

“我们最初注意到的是他比平时更容易出现瘀伤，后来皮肤上出现了出血点，” 菲利克斯的母亲艾伦·K女士回忆道。警觉的儿科医生立即将他们转诊至埃尔兰根大学医院儿童与青少年科。该科血液肿瘤学主任诺拉·瑙曼-巴奇博士解释道：“获得性SAA在儿童中极为罕见。我们推测由感染触发，其免疫系统同时摧毁了自身的造血功能。”

确诊后，菲利克斯的生命立刻依赖于定期的血液制品输注：每周需要血小板，大约每三周需要红细胞。然而，他拥有罕见的B型血，血库供应时常紧张。“有时，我们不得不依赖兼容的其他血型。那种担心得不到所需血液的恐惧，一直笼罩着我们，” 艾伦女士描述道。不仅如此，由于白细胞极度缺乏，菲利克斯免疫功能严重受损，尽管万分小心，仍反复因感染发烧住院。“有些星期，我们在医院病房的时间比在家还多。”

初始的免疫抑制剂治疗未能奏效，骨髓移植成为唯一可能治愈的希望。这意味着需要找到一位组织配型完全匹配的匿名捐赠者。幸运的是，2025年春季，通过全球骨髓库的搜索，一位匹配的捐赠者出现了。

移植前，菲利克斯接受了高强度化疗，以清除病变的骨髓和免疫系统，为健康干细胞的植入“腾出空间”。移植过程本身类似输血，但随后的几周至关重要且充满风险。在无菌隔离病房中，菲利克斯和母亲共同度过了约五周时间，等待捐赠者的干细胞在其骨髓中“安家落户”并开始工作。期间，他出现了发烧等并发症，但在医疗团队的精心治疗下得以控制。

最终，血液检查带来了期盼已久的好消息：菲利克斯的骨髓开始了自主造血。他可以回家了！“他立刻恢复了活力，四处奔跑，和兄弟姐妹玩耍，结果肌肉酸痛了两天，” 艾伦女士笑着回忆道。

如今，移植后近八个月，菲利克斯的血液指标已完全恢复正常，不再需要输血。他体内用于长期输注药物的中心静脉导管也即将移除。复诊间隔逐渐延长，生活正稳步回归正轨。预计到2026年春天，他就能重返最喜爱的森林幼儿园，尽情与伙伴们在户外玩耍。

回顾这段艰难历程，艾伦女士感慨万千：“过去一年对我们全家来说异常煎熬。疾病本身已足够可怕，而 constantly担忧血液供应和能否找到配型，更是雪上加霜。” 她由衷地呼吁：“正是陌生人的血液和造血干细胞捐赠，拯救了我们儿子的生命。没有这份馈赠，菲利克斯今天不会在这里。因此，我恳请所有符合条件的人，考虑捐献血液或登记成为骨髓/干细胞捐赠者。您付出的一点努力，对患者及其家庭而言，意味着无价的生存希望。”